Venta del cuidado de piel de Life Extension

Esclerosis lateral amiotrófica (Lou Gehrig's Disease)

Terapias médicas emergentes

Células madres

Las células madres, las células no maduras que pueden distinguir en las células adultas especializadas, pueden representar la siguiente generación de terapia del ALS.

Sin embargo, debido a las restricciones federales en terapia de célula madre así como la dificultad de los estudios del proyecto, muy pocos ensayos se han conducido hasta la fecha en el tratamiento del ALS con las células madres. Los que se han conducido, sin embargo, son ensayos encouraging y tempranos muestran gran promesa. Los investigadores han encontrado el siguiente:

  • Trasplante derivado de la célula madre de la médula el “en la corteza de motor retrasa la progresión del ALS y mejora calidad de vida” (Martínez 2009).
  • La inyección directa de las células madres derivadas de la médula en la corteza de motor frontal (una región del cerebro) de los pacientes humanos del ALS es generalmente segura y tolerada bien (Martínez 2012).

Los investigadores también han experimentado con el uso de las células madres que expresan factores de crecimiento beneficiosos como manera completo de tratar ALS (Suzuki 2008; Lunn 2009). Esta terapia ofrece el potencial para alterar el curso del ALS en pacientes afligidos.

Proteína DNA-obligatoria 43 (TDP-43) y FUS del ALQUITRÁN (fundidos en sarcoma)

La investigación ha identificado la proteína celular TDP-43 como factor importante en la causa del ALS, especialmente las formas esporádicas (Mackenzie 2007). TDP-43 ata la DNA y el ARN en células, incluyendo las neuronas de motor. Los agregados de TDP-43 se encuentran en las neuronas de motor de pacientes con el ALS, sugiriendo que pueden contribuir a la patogenesia del ALS. La identificación de la implicación de TDP-43 en el ALS aprovisionó de combustible rápidamente un descubrimiento de la brecha de una mutación causativa adicional en el gen que codificaba otra proteína obligatoria de RNA/DNA llamada FUS (fundido en el sarcoma) (Kwiatkowski 2009; Vance 2009). Porque ambas proteínas se han implicado en el ALS, pueden representar un camino nuevo por el cual las neuronas de motor sean dañadas. Esto también ha abierto el potencial para la terapia génica, permitiendo que los investigadores intenten substituir genes defectuosos por los funcionales, así reduciendo o invirtiendo la pérdida de neuronas de motor asociadas a ALS (Lagier-Tourenne 2009; Hester 2009). Los investigadores también están buscando para que las maneras inhiban la agregación TDP-43 usando las sustancias químicas tales como azul de metileno y latrepirdine (Yamashita 2009).

IGF-1 y hormona de crecimiento

Insulina-como el crecimiento Factor-1 (IGF-1) es un modulador potente del crecimiento y de la función neuronales. Este factor neurotrophic tiene la capacidad de proteger las neuronas en el sistema nervioso central y periférico. Los investigadores han examinado la posibilidad en modelos de la célula y del animal que IGF-1 podría ser un tratamiento terapéutico eficaz para ALS (Sakowski 2009). El ser humano estudia, sin embargo, han producido resultados variados. Considerando que un estudio encontró una cierta reducción de la progresión del ALS en los pacientes tratados con las inyecciones IGF-1 (Nagano 2005), otros encontraron que (debajo de la piel) las inyecciones subcutáneas no son eficaces en los pacientes del ALS (Sorenson 2008). Sin embargo, la falta de efecto con las inyecciones subcutáneas podía ser debido a una incapacidad para tener acceso al sistema nervioso central. La entrega intraspinal del cordón ha mostrado promesa en los modelos animales (Francisco 2009). El uso de retroviruses como método potencial de la entrega para administrar IGF-1 a los pacientes del ALS también ha mostrado la promesa (Lepore 2007).

Semejantemente, la hormona de crecimiento (GH) se puede relacionar con el ALS mientras que un ensayo encontró que los pacientes del ALS habían empeorado la secreción del GH comparada a los controles sanos (Morselli 2006). Sin embargo, el valor terapéutico potencial de la terapia del reemplazo del GH necesita la posterior investigación pues un ensayo clínico reciente no encontró ninguna mejora en los pacientes del ALS que recibían el GH comparado al placebo (Sacca 2012).

Otros tratamientos

  • Arimoclomol es una droga de investigación que mejora la expresión “de las proteínas del choque del calor”, de tal modo ayudando previene la acumulación de proteínas misfolded. Completo in vivo y los estudios ines vitro demostraron su efecto en la prevención de la pérdida neuronal y la promoción de la supervivencia de la neurona de motor, incluso después el inicio de síntomas. Los ensayos clínicos han divulgado la buenas seguridad y tolerabilidad (Phukan 2010).
  • El Ceftriaxone, un antibiótico de uso general, puede también poder tratar el ALS mejorando el reuptake del glutamato. Cuando estaba utilizado en un modelo animal del ALS, el ceftriaxone retrasó la pérdida de neuronas y de fuerza muscular, así aumentando la supervivencia (Rothstein 2005).
  • Dexpramipexole está en fase de desarrollo por las neurologías y Biogen Idec de Knopp como terapia neuroprotective potencial para ALS (Cheah 2010). Mientras que se ha mostrado para ser seguro y se ha tolerado bien (Bozik 2011), más investigación necesita ser hecha para determinar su eficacia.
  • Otra nueva medicación que se está estudiando actualmente en ensayos clínicos es TRO19622 (clinicaltrials.gov 2010). TRO19622 es a colesterol-como la molécula y exhibe propiedades neuroprotective notables in vitro y in vivo. Se espera que TRO19622 preserve la función neuronal existente retrasando o aún parando la progresión adicional de la enfermedad. TRO19622 se ha concedido la situación huérfana de la designación de la droga para el tratamiento del ALS en los E.E.U.U. Esta situación permite la oportunidad de buscar el comentario de la “agilización” por el FDA (Trophos.com 2012).