Liquidación de la primavera de Life Extension

Hemocromatosis

Terapias emergentes

La evolución del tratamiento terapéutico para la sobrecarga del hierro ha sido lenta. Casi cientos años pasaron entre la primera descripción de la hemocromatosis en 1889 y el establecimiento de flebotomía como tratamiento; tenga solamente recientemente mecanismos metabólicos y genéticos más exactos de la sobrecarga del hierro aclarado (Pietrangelo 2010).

Desarrollo del agente quelante del hierro. Aparece aumentar interés en el desarrollo de queladores más seguros del hierro con la actividad aumentada del hierro-claro (Zhou 2011). Los derivados de molecularidad elevada del peso del desferoxamine, atados a las fibras naturales o sintéticas, conservan la actividad hierro-obligatoria de la droga clásica, mientras que ofrecen toxicidad y tiempo más largo reducidos en la circulación, así superando algunos de los defectos del desferoxamine solamente (Zhou 2011). Un nuevo quelador oral (FBS0701) está actualmente en ensayos clínicos. Tiene una actividad similar al desferasirox aprobado por la FDA, pero con un perfil de seguridad perceptiblemente mejor (especialmente para la función) del riñón (Neufeld 2012). Restaurando la función reguladora del hierro a través de la administración de la transferrina, el hepcidin, o las moléculas modificadas del hepcidin (minihepcidin) también se está explorando como terapia del potencial (Preza 2011; Fleming 2012).

Erythrocytapheresis. Erythrocytapheresis, retiro selectivo de glóbulos rojos de la sangre mientras que preserva el volumen de la sangre, se ha investigado como alternativa a la flebotomía convencional (Rombout-Sestrienkova 2012). Erythrocytapheresis puede quitar a glóbulos más rojos por el procedimiento (que alcanza reducciones deseadas en ferritina del suero en menos procedimientos), sin diferencias significativas en coste, calidad de vida, o la frecuencia de los eventos adversos (Rombout-Sestrienkova 2012). Sin embargo, puede demostrar algunas de las mismas desventajas que flebotomía (e.g., bajando niveles del hepcidin).

Terapias de célula madre del trasplante y de la novela de la médula. Los mecanismos reguladores de comprensión del hierro genético pueden permitir que a médicos otra dirección terapéutica dirija sobrecarga del hierro. La restauración de los genes reguladores del hierro funcional en pacientes con el dysregulation hereditario del hierro puede probar un tratamiento viable. El trasplante de la médula ha demostrado ya ser un acercamiento eficaz para tratar a pacientes jovenes con β-talasemia. En una encuesta de 115 pacientes del procedimiento del trasplante entre 1983 y 2006, el 89% (103) sobrevivieron a una continuación media de 15 años, con el 96% (99) de esos supervivientes que requerían no más las transfusiones de sangre (Di Bartolomé 2008). Las células madres de la médula pueden también ser utilizadas para reconstituir la regulación del hierro a otra parte en el cuerpo. Cuando el tipo ratones hemochromatotic de I (que contienen 2 copias del mutante del gen de HFE) fue trasplantado con médula de ratones dispensadores de aceite sanos, detectaron a las células madres dispensadoras de aceite en el hígado (que constituye el 11% de células de hígado totales) y el intestino después de 6 meses. En ambos casos, las células madres habían transformado (distinguido) en los tipos de la célula apropiados para esos órganos (los hepatocitos del hígado y myofibroblasts intestinales), parcialmente restaurado la expresión de los genes reguladores del hierro (HFE incluyendo), y el contenido de hierro reducido en estos tejidos comparó a los animales de control (Morán-Jiménez 2008).